Šiame „Euractiv“ interviu Enrico Piccinini, „Chiesi“ vyresnysis viceprezidentas ir tarptautinis viceprezidentas, ragina išsamiai pertvarkyti ES požiūrį į retų ligų tyrimus, pasisakydamas už labiau integruotą ekosistemą, kuri puoselėja ankstyvosios stadijos mokslinius atradimus, pagerina pacientų prieigą ir užtikrina nuolatines investicijas į ultragarsų ratus.
Be tokių reformų, jo teigimu, Europa gali atsilikti nuo judresnių pasaulinių konkurentų strategiškai gyvybiškai svarbiame sektoriuje.
EV: Koks yra jūsų įmonės įsipareigojimas?
„Enrico Piccinini“: Mes pradėjome savo specialią retųjų ligų divizioną prieš penkerius metus, o dabar jame yra 700–800 žmonių visame pasaulyje, daugiausia dėmesio skirdami moksliniams tyrimams ir plėtrai, medicinos reikalams ir sąmoningumui. Nors „Chiesi“, kaip įmonei, yra vyresnė nei 90 metų, retų ligų skyrius buvo apgalvotas strateginis mūsų valdybos ir Chiesių šeimos žingsnis, siekiant patenkinti didelį visuomenės poreikį.
Chiesi savo vaidmenį laiko ne tik kaip verslu, bet ir kaip didesnę socialinę pažangą. Retos ligos yra sritis, kurioje buvo pasiekta daug, tačiau dar reikia daug daugiau, ypač esant ypač orfanijos sąlygoms, kai nėra mažai gydymo arba jo nėra.
EV: Ar Europa daro pakankamai retų ligų naujovių palaikymui?
Enrico Piccinini: Retųjų ligų tyrimai ir plėtra yra didelės rizikos ir labai fragmentiškos. Dažnai natūrali ligos istorija nežinoma. Dėl to ankstyvojo etapo tyrimai yra nepaprastai sunkūs ir brangūs.
Taigi, turime galvoti apie veikiančios ekosistemos kūrimą; Niekas sprendimas netinka visiems. Europa žengė svarbių žingsnių per pastaruosius 25 metus, naudodama daugiau nei 200 naujų gydymo būdų, o milijonai pacientų padėjo.
Bet dabar mes turime sustiprinti politiką, o ne susilpninti. Man rūpi diskusijos apie paskatų, tokių kaip intelektinė nuosavybė ir rinkos apsauga, sumažinimą. Ypač retoje erdvėje tai gali ištraukti įmones iš Europos arba visiškai iš retųjų ligų.
EV: Kokios konkrečios paskatos reikalingos norint išlaikyti retas ligos MTTP?
Enrico Piccinini: Kritiškiausias elementas yra intelektinės nuosavybės apsauga. Retos ligos sergant jums dažnai reikia metų, kad suprastumėte ligą, prieš pradėdami kurti gydymą. Tai nėra kažkas, ką galite finansuoti ar palaikyti be tam tikro investicijų susigrąžinimo garantijos.
Be to, kadangi klinikiniai tyrimai apima tiek mažai pacientų, alternatyvūs metodai, tokie kaip biomarkeriai ir paciento pranešimai, turi būti priimami kaip pagrįsti. Tai yra būtina norint parodyti saugumą ir veiksmingumą retomis ligos sąlygomis.
EV: Ar naujos mokslinės platformos keičia žaidimą?
Enrico Piccinini: Taip. Kai aš pradėjau prieš 25 metus, mes dažniausiai turėjome mažų molekulių ar fermentų pakaitinių gydymo būdų. Dabar mes matome genų terapiją, genų redagavimą ir dar daugiau. Viena pagrindinių sričių, kurią mes tiriame, yra tai, kaip kirsti kraujo-smegenų barjerą.
Daugelis retų ligų turi neurologinį komponentą, o dabartinis gydymas negali pasiekti smegenų. Jei galėtume tai įveikti, tai būtų visiškas proveržis. Tai dar anksti, tačiau mes daug investuojame ta linkme ir tikimės, kad ateinančiais metais ji atsipirks.
EV: Kokį vaidmenį vaidina pagrindiniai tyrimai, ir ar to pakanka?
Enrico Piccinini: Pagrindiniai tyrimai yra labai svarbūs. Nesuvokdami pagrindinės biologijos, jūs negalite pradėti kurti terapijos. Štai kodėl mes pradėjome savo programą „Rasti retą“ tyrimų stipendijų programą. Pateikimo kokybė žymiai viršijo lūkesčius, kurie rodo, kad yra talentas, tačiau jiems trūksta palaikymo.
Mūsų tikslas ne tik finansuoti keletą projektų, bet ir atkreipti dėmesį į ankstyvosios stadijos mokslą ir pritraukti viešąjį finansavimą, įskaitant iš nacionalinių ir Europos programų.
EV: Kaip mes galime įveikti „Mirties slėnį“ transliacijos tyrimuose?
Enrico Piccinini: Mums reikia ankstesnio tyrėjų, reguliavimo institucijų ir mokėtojų įsitraukimo. Jei apibrėžtume, kokių įrodymų reikia nuo pat pradžių, vengiame švaistyti metus ar milijonus keliuose, kurie nesukels patvirtinimo ar prieigos.
„Chiesi“ stengiamės tai paremti naudodamiesi savo tyrimų dotacijomis ir pasidalindami savo reguliavimo patirtimi su paramos gavėjais. Tačiau ateityje tai turėtų būti norma, įdėta į sistemą. Pacientų pranešimų rezultatai taip pat yra to dalis. Nors jie vis dar priima, jie turi būti pripažinti galiojančiais ir moksliškai tvirtais. Jie atspindi realaus gyvenimo poveikį.
EV: Ar palaikote daugiau viešojo ir privačiojo sektorių bendradarbiavimo?
Enrico Piccinini: Absoliučiai. Pagrindinis mokslas yra didelės rizikos ir turėtų būti palaikomas valstybės finansavimui. Tuomet tokios įmonės kaip mūsų gali imtis užduoties paversti tą mokslą į paciento gydymą.
Hibridinis modelis, kuriame bendradarbiauja viešieji ir privatūs žaidėjai, ypač anksti, būtų idealus. Mes tikimės, kad tai atspindės naujojoje ES daugtiletinėje finansinėje sistemoje (MFF), kur bendras finansavimo mechanizmai iš tikrųjų galėtų pakeisti.
EV: O kaip su platesne inovacijų aplinka? Kaip Europa lygina visame pasaulyje?
Enrico Piccinini: Europa atsilieka. Mes visada konkuruojome su JAV, tačiau dabar taip pat susiduriame su augančiais žaidėjais, tokiais kaip Kinija, Indija ir Viduriniai Rytai. Ir nors Europa vis dar turi stiprią mokslinę infrastruktūrą, puikūs centrai, universitetai ir klinikinių tyrimų tinklai, aplinka yra mažiau patraukli investicijoms.
Rizikos kapitalas yra daug silpnesnis nei JAV, turime sukurti ekosistemą, kuri skatina pasilikti ir investuoti į Europą. Priešingu atveju tyrimas ir pacientai persikels kitur.
EV: Ar Europa daro pakankamai, kad pagerintų prieigą prie retų ligų gydymo?
Enrico Piccinini: Prieiga yra pagrindinis iššūkis. Pacientai neturėtų būti gydomi skirtingai, atsižvelgiant į tai, kur jie gyvena, tačiau šiandien mes matome didelius skirtumus visoje Europoje. Naujojo ES sveikatos technologijos vertinimo (HTA) reglamentas yra žingsnis teisinga linkme.
Bendras klinikinis vertinimas turėtų padėti suderinti prieigą, jei tai nebus dubliuota nacionalinių valdžios institucijų, o tai tik dar labiau atitolintų dalykus.
Mums taip pat reikia iniciatyvių priemonių, tokių kaip „Horizon“ nuskaitymas ir ankstyvas bendravimas su mokėtojais kuriant narkotikus, kad padėtų šalims pasiruošti.
EV: Kokios yra kliūtys laiku diagnozuoti?
Enrico Piccinini: Diagnozė gali užtrukti metus. Retos ligos dažnai daro įtaką keliems organams, todėl nepakanka vienos specialistų metodų. Daugiadalykinės komandos ir net telemedicina gali paspartinti diagnozę. Naujagimio atranka yra dar vienas galingas įrankis. Prireikus tai leidžia anksti gydyti, o tai gali pakeisti vaiko gyvenimą.
Atrankos išlaidos smarkiai sumažėjo, o tokios šalys kaip Italija kyla. Bet kiti atsilieka.
Dabar vis didėja visuomenės parama naujagimio atrankai, o tai nebuvo prieš 20 metų. Mums tereikia užtikrinti, kad jis būtų įgyvendintas atsakingai, visiškai pagarbiai duomenų apsaugai ir paciento privatumui.
EV: Ko trūksta ES farmacijos pakete?
„Enrico Piccinini“: rizikuojame, kad praleisime galimybę kartą per kartą. Vienas iš originalių pakuotės stulpų buvo retos ir ypač retos ligos, tačiau tas dėmesys susilpnėjo. Siūlomi pakeitimai peržengia ankstesnę sistemą ir kai kuriais atvejais netgi sumažina paskatas. Tai nenukreips naujovių ten, kur to labiausiai reikia.
Mums reikia aiškios vizijos, kad Europa galėtų plačiau išlikti retų ligų ir naujovių lyderiu. Tam reikia drąsių pasirinkimų ne tik politikoje, bet ir dėl ambicijų.
EV: Jei galėtumėte paprašyti ES politikos formuotojų vieno dalyko, kas tai būtų?
Enrico Piccinini: Nenukite tai, kas jau trapi. Sukurkite tikrą ekosistemą, kuri palaiko naujoves, įgalina prieigą ir sugrąžins Europą mokslo priešakyje. Konkurencingumas, pacientų priežiūra ir mokslinė kompetencija eina koja kojon. Sveikata ir gerovė nėra atskira; Jie abipusiai sustiprina.
(Redagavo Brianas Maguire'as | „Euractiv's Advocacy Lab“)
